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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

冬奥赛道让北京冰雪运动“热”起来******

　　光明日报记者 王东

　　刚刚过去的这个周末，滑雪爱好者张先生和几个同伴来到北京延庆奥林匹克园区的雪场，他们乘坐缆车到达山顶，沿着“D2彩虹道”飞驰而下，极致的体验让张先生直呼：“这可是冬奥会的赛道！世界冠军就是在这儿角逐出来的！”

　　北京冬奥会、冬残奥会期间，在延庆奥林匹克园区的高山滑雪赛道“雪飞燕”，来自全世界的顶级滑雪运动员在这里驰骋竞技。如今，作为“冬奥遗产”的雪道经过改造已面向社会公众开放，对于高水平滑雪爱好者来说，来这座专业场地“打个卡”，成了今冬雪季最重要的活动安排之一。

　　结束了高强度的滑行体验，张先生和同伴们又一起沿着4公里长的“回村雪道”下山，穿林溯溪飞驰而过、越过长桥感受光影变幻……雪道两侧的丰富景致为这一趟“长途”旅程增色不少。

　　奥林匹克园区不仅向张先生这样的高水平爱好者提供冬奥赛场滑雪乐趣，也向初级入门爱好者们提供大众体验区来练习滑雪技能。入夜时分，星光点点伴着灯火璀璨，音乐声声入耳，不远处的山坡上是雪车雪橇场馆，北京冬奥会痕迹布满四周，“浪漫别致的滑雪体验让我们这些初级玩家立即爱上了滑雪运动。”一位在这里滑雪的大学生告诉记者。在这里，还有亲子戏雪乐园，孩子们可以乘坐雪地香蕉船、雪地坦克、雪地摩托，尽情地在雪地上撒欢儿，享受雪上运动的乐趣。

　　元旦小长假，延庆奥林匹克园区迎来了这个雪季的客流小高峰。随着北京市中小学生进入寒假，人流一直稳定上升。“近些天入园游客数量较上周末有了很大的提升。随着疫情形势逐渐好转，明显感觉到人气开始提起来了。”园区相关负责人告诉记者。

　　北京民众参与冰雪运动的热情，让我们看到2022北京冬奥会点燃的冰雪热潮在这个冬天延续。

　　除了延庆“雪飞燕”转身为民众参与冰雪运动的绝佳场地，曾为运动员提供赛前热身与训练服务的五棵松冰上运动中心、国家速滑馆“冰丝带”、国家游泳中心“冰立方”等冬奥场馆也面向公众开放。北京十几家滑雪场也都提质升级形成各自的鲜明特色。同时，雪场周边产业集群的形成以及雪场扩容也势必带动消费规模进一步提升……后冬奥时代，人们上冰上雪的热情被持续点燃，从雪场设施环境建设到周边消费产业配套，北京的冰雪经济产业已经渐成规模。

　　“抢球、射门！”明亮的灯光投射在光洁的冰面上，4名穿戴着全套装备的冰球小将，正脚踩冰鞋、手握球杆，在教练的呐喊声中快速滑行。孩子们你追我赶，反复练习着控球、传球等动作，冰球在球杆和场地边缘之间来回撞击，清脆的击打声在整个场馆中回荡……

　　在五棵松冰上运动中心，刚刚进入寒假的孩子们在家长的陪伴下来上冰球课。“我每周都期待着上冰球课。我的梦想就是成为冰球运动员，代表国家队参加冬奥会。”冰球课结束后，今年刚上二年级的轩轩轻轻一蹬冰鞋就顺势滑到了冰场边，一边卸下装备一边对记者说。

　　“五棵松冰上运动中心有两块标准冰球场地，北京冬奥会时曾为运动员提供赛前热身与训练服务。现在，这块场地面向公众开了冰球课，另一块场地则用于花滑课教学。”现场工作人员介绍，许多家长之所以来这里报课，就是看中了“冬奥同款”。

　　这个冬天，经常去北京周边雪场滑雪的雪友惊喜地发现，几乎所有的滑雪场都变得焕然一新。比起冬奥场馆顶级的配套设施和赛事级别的专业度，“小而精”成了不少以休闲娱乐为主题的滑雪场的共同追求。在密云区南山滑雪场的专业级雪道和地形“公园”、怀北国际滑雪场的高速缆车、军都山滑雪场的优质服务、八达岭滑雪场全教学“无鱼雷”的安全属性、西山滑雪场距离市区近的便利条件、云居滑雪场独家辐射广阔的城南地区……各具特色的滑雪场吸引着不同类型的人群，除了打造自身特色定向吸引目标客群，曾经一直采取粗放经营的许多滑雪场也在细节方面下起了功夫。

　　据了解，这个雪季，由冬奥会延续下来的热度，以及疫情防控政策的调整，使得北京各个雪场的参与者迎来鼎盛时期。

　　“我认为，至少在北京，滑雪文化已经成形，再加上冬奥会带来的冰雪热，又进一步催化了滑雪从小众运动项目转化成大众娱乐消费的进程。接下来要做的就是通过滑雪场的进一步开发扩容，拉动形成产业集群对周边地区经济发展形成辐射效应。”北京某滑雪场的负责人对冰雪运动的发展显得十分期待，“眼下已经到了最好的时机。”

　　《光明日报》（ 2023年01月12日 09版）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）