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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

中国乒乓撤出春节档 票房能否绝地反击******

　　1月25日晚，仅仅上映两日的《中国乒乓之绝地反击》(以下简称《中国乒乓》)宣布撤档，从初五(1月26日)开始调整为小规模放映，延期至2月17日正式上映。截至25日晚间，该片点映及预售总票房超过4200万元。对于撤档原因，出品方在公告中表示：“因宣传发行团队在决策、筹备、推进工作中存在重大失误和严重不足，致使影片在春节档陷入特别被动的局面。”

　　《中国乒乓》的改档，能够给该片带来一线生机吗？1月26日，华西都市报、封面新闻记者采访了电影集团高管、资深影视人以及从事电影发行工作的业内人士。他们均表示，在春节档《满江红》和《流浪地球2》势头强劲的情况下，该片如果不撤档，票房大概率难以抢占市场份额。新档期能否带来转机，也要看档期是否有可遇不可求的“窗口期”。但2月的电影档期已相当密集，《中国乒乓》新档期仍面对不少压力。

　　挺进春节档

　　经历改档后再撤档

　　电影《中国乒乓》由邓超、俞白眉导演，邓超、孙俪、许魏洲、段博文、蔡宜达、丁冠森、孙浠伦、阿如那等领衔主演。影片取材于上个世纪90年代初国乒男队低谷时期的故事。面对内外质疑，主教练和教练组坚持大刀阔斧改革，不被看好的“男乒新五虎”发挥各自优势，终于在1995年世乒赛上演精彩的绝地反击，重新夺得男团冠军奖杯斯韦思林杯。

　　事实上，《中国乒乓》的公映之路就有波折。该片原定于农年兔年大年初一上映，却因故临时改档，后改为大年初三上映。也就是说，在春节档最宝贵的前两日，《中国乒乓》只能“围观”《满江红》《流浪地球2》《无名》等影片的上映，将票房拱手让出。在此前几日，该片导演邓超、俞白眉带着主创团队举办了多场观影会，收获了不少观众的喜爱，在豆瓣评分中获得了7.0分。

　　错峰上映，待春节档其余影片口碑确定后，《中国乒乓》如凭借好口碑发酵去吸引票房，也确实是有“后来居上”的可能性。然而，影片上映第二天的1月25日，影片官方微博发文致歉：“因我们宣传发行团队在决策、筹备、推进工作中存在重大失误和严重不足，致使影片在春节档陷入特别被动的局面。”同时，片方宣布影片将改为2月17日“绝地反击”，并称赤诚不变，热血不减，“你我会相遇”。截至25日晚间，该片点映及预售总票房超过4200万元。

　　为何要撤档？

　　对手太强只能撤退

　　改档后再撤档，能给《中国乒乓》带来一线生机吗？资深影视人郑叶曾担任电影《英雄》《龙门飞甲》等项目的宣发工作。他告诉记者，多数情况下一部电影更换档期，主要是考虑当下的电影环境下影片能不能挣到钱，“如果这个时候觉得不能挣钱，或者挣钱少了，那肯定就要撤档了。”在郑叶看来，今年春节档的态势，不利于《中国乒乓》挤占市场份额，“今年春节档主打的是两部片子：《流浪地球2》和《满江红》，《无名》也紧跟其后，而春节档一般来说主打的影片能达到两部到三部，也就是普通观众在春节档期愿意2-3次进入电影院。《中国乒乓》会有一个潜在的认知，片方认为该片应该能够挤进主打前三，而按照传统概念来讲，该片应该有一定的票房份额。”

　　不过郑叶也表示，到目前为止，《满江红》和《流浪地球2》的票房口碑非常强，未能给其他一些非头部影片机会。所以在这种情况下，《中国乒乓》的撤档就不难理解。郑叶分享自己过去发行的经验说：“发行片子时，有一种方式，就是如果片子过硬，那么一定是把档期放在大年初一。而如果觉得影片质量不够硬，放在大年初一会容易被其他影片压制，影响排片和票房，这时档期就得撤。”在他看来，《中国乒乓》之所以在大年初三上映，主要想集中火力在后半程发力吸引更多人来看。“逻辑上是对的，但是有一个前提，那就是两部头部影片至少有一部片子口碑没起来。但现在《满江红》和《流浪地球2》两部影片都很硬气，实力口碑不断往上飙升，这个时候你只能是退了。”

　　撤档迎转机？

　　有合适的窗口期是关键

　　成都电影集团副总经理柏翮表示，像《中国乒乓》这样上映了之后再撤档的电影是罕见的，“我印象中上一次应该是2018年的电影《阿修罗》。而在春节档，应该是以前从来没遇到过这种情况。”为什么会宣布撤档？柏翮说，撤档也是影片的无奈之举。从影院的角度来看，不管该片撤不撤档，它的票房都已没法挽救了，“因为1月24日晚猫眼预估该片第二天的数据好像是票房要达到几千万元，但实际上才卖了几百万元。从影院的角度来说，不管它撤不撤档，都不会再排片了。”

　　1月20日(大年二十九)，《中国乒乓》在30个城市举办超4000场大规模超前点映，首度与全国观众正式见面。在柏翮看来，大年二十九这一天，很多人基本上都放假了，这种情况下推出点映场并不明智，“大年二十九、大年三十基本是没有什么票房的，尤其是我们6家影院给了《中国乒乓》点映，4家影院一张票都没有卖出去。”柏翮说，这样的点映成绩，也让影片的神秘感消失，直接影响到大年初三该片正式上映的影院排片。

　　目前该片已经撤档，并预告将于2月17日“绝地反击”。但2月的电影档期也非常密集，不仅有《黑豹2》《不能流泪的悲伤》《毒舌律师》，还有同样定档2月17日的《蚁人与黄蜂女：量子狂潮》《风再起时》。《中国乒乓》撤档能否带来一线生机？柏翮认为，除非该片能够找到一个窗口期，“因为它上不上大家都知道这个片子的表现了，除非是它换一个时间，没有任何片子，没有任何竞争对手，选了一个非常好的档期——没有其他片子排，只能排它。就跟前几年的《前任攻略3》一样，当时片方预期也没那么高，选了一个淡季，但是那个时段没片子排，结果足足放了两个月，然后卖到了近20亿元。”但柏翮也表示，今年这样的窗口期很难找到，“因为电影行业已经逐步恢复正常了，很多没有上档的片子都会陆陆续续择期定档。”

　　一位电影发行工作人员称，自己对于《中国乒乓》的新档期也感到担忧，“2月17日当天有漫威超级英雄电影《蚁人与黄蜂女：量子狂潮》、梁朝伟和郭富城主演的罪案题材电影《风再起时》……我在跟同事讨论《中国乒乓》为什么会选择这个档期，到时候面临的压力也不小。”

　　1月27日凌晨，据猫眼专业版数据显示，2023年春节档总票房已达60.40亿元，超过2022年春节档总票房60.39亿元的成绩，成为影史春节档票房第二位。《满江红》《流浪地球2》《熊出没·伴我“熊芯”》目前分列春节档票房榜前三，《满江红》更是成为今年春节档首部票房过20亿元的电影。(华西都市报-封面新闻记者 周琴)

　　(来源：华西都市报 2023年1月28日 A15版)

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）